Une thérapie génique tardive allonge de 20 % la durée de vie de souris
Une seule injection d'une thérapie génique ciblant le tissu musculaire a prolongé de vingt pour cent la durée de vie médiane de souris mâles. Plusieurs marqueurs de santé se sont également améliorés. Les résultats sont frappants, mais cette approche est loin d'être prête pour un usage humain.
La thérapie utilise un virus comme vecteur pour introduire le gène de la protéine FGF21 dans des cellules musculaires. FGF21 est un facteur de croissance impliqué dans le métabolisme et la sensibilité à l'insuline. Les souris traitées à un âge avancé ont présenté une meilleure survie ainsi que des marqueurs de santé améliorés sur plusieurs mesures. Les chercheurs ont publié ces résultats, résumés dans le Rejuvenation Roundup de Lifespan.io.
Le muscle comme plateforme de production
Choisir le tissu musculaire comme cible de cette thérapie génique relève d'une décision stratégique. Les muscles sont relativement accessibles aux systèmes de délivrance viraux et peuvent produire de grandes quantités de protéines. En confiant aux cellules musculaires la production de FGF21 localement, la protéine est libérée progressivement dans la circulation sanguine, où elle exerce ses effets métaboliques.
Le recours à des vecteurs viraux, des particules apparentées à des virus qui transportent du matériel génétique, est un principe établi en thérapie génique. L'innovation réside ici dans l'utilisation du muscle comme site de production : il s'agit d'un tissu stable et longévif, capable de maintenir une production protéique sur la durée.
Des résultats prometteurs, une transposition incertaine
Une augmentation de vingt pour cent de la durée de vie médiane chez la souris constitue un effet considérable. Les études murines se traduisent pourtant rarement de façon directe chez l'être humain, en particulier dans le domaine de la thérapie génique. La sécurité à long terme, le dosage approprié et la comparabilité du profil thérapeutique chez l'humain restent autant de questions sans réponse.
FGF21 est dans le viseur de la recherche sur la longévité depuis un certain temps. Cette protéine a également été associée à une durée de vie plus longue chez certaines espèces animales. Sa pertinence comme cible pour des interventions chez l'humain reste à démontrer.
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Recherche par exemple :
- FGF21 gene therapy lifespan
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- growth factor metabolism ageing