La thérapie par cellules souches peut-elle freiner la SLA ?
La thérapie par cellules souches n'a pas encore fait la preuve de son efficacité chez les patients atteints de SLA. La procédure semble réalisable en toute sécurité, mais personne ne sait aujourd'hui si elle freine réellement la maladie.
Dans les études chez l'animal, la thérapie par cellules souches donne des résultats encourageants. Chez des souris présentant une maladie similaire à la SLA, un traitement par cellules souches mésenchymateuses a amélioré à la fois la survie et la fonction motrice. Fait notable : ces cellules s'intègrent à peine dans le système nerveux. Elles semblent agir par des voies indirectes – en réduisant l'inflammation, en abaissant le taux de glutamate (une substance qui endommage les neurones) et en diminuant le stress oxydatif dans la moelle épinière.
Chez l'être humain, les données sont bien plus modestes. De petites études préliminaires, portant sur sept à une poignée de patients, ont vérifié si les cellules souches pouvaient être injectées sans danger dans la moelle épinière. Qu'il s'agisse de cellules souches neurales ou mésenchymateuses, l'intervention s'est révélée techniquement réalisable sans risque majeur immédiat. Aucune de ces études n'était cependant conçue pour mesurer un éventuel bénéfice clinique.
On n'a pas encore démontré que la thérapie par cellules souches freine la SLA chez l'humain. Aucun essai clinique randomisé – où un groupe de patients reçoit le traitement et un groupe comparable ne le reçoit pas – n'a encore été mené à terme. Sans cette comparaison, il est impossible de conclure que le traitement est efficace.
Les chercheurs estiment par ailleurs que les cellules souches seules ne suffiront probablement pas, tant la SLA est complexe. Des associations avec d'autres substances – neuroprotectrices ou anti-inflammatoires – sont envisagées, mais la forme exacte qu'une telle combinaison devrait prendre reste entièrement à définir.
Cette réponse s'appuie sur huit études de synthèse et sur quelques études cliniques préliminaires menées sur de très petits groupes de patients. Les données issues des études animales sont plus cohérentes et plus avancées ; les données cliniques se limitent à des observations de sécurité portant sur un très faible nombre de participants. Aucun essai randomisé achevé chez l'humain n'est disponible, ce qui empêche d'établir un lien de cause à effet.
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